DEEP

La talassemia maggiore è  una delle  forme più gravi di  anemia.  Il trattamento raccomandato consiste in  trasfusioni di sangue combinate con la terapia chelante per rimuovere accumuli di ferro dannosi per l'organismo.  Il  primo agente chelante approvato per l'uso clinico è stata la  deferoxamina che, nonostante i suoi effetti terapeutici  soddisfacenti, non è utilizzabile da molti pazienti a causa della sua tossicità.  Inoltre, la via di somministrazione sottocutanea non è compatibile con la maggior parte dei pazienti.  Nell'agosto del 1999 un agente chelante  del ferro, assumibile per via orale (deferiprone), è stata autorizzato in Europa ed è attualmente utilizzato per il trattamento del sovraccarico di ferro nei pazienti affetti da talassemia maggiore nei casi in cui la deferoxamina è controindicata o inadeguata.  Nonostante  la vasta esperienza sviluppata sull'uso del deferiprone nei pazienti talassemici, sono tutt'ora disponibili dati limitati sul suo utilizzo in pazienti pediatrici (tra i 2 e i 10  anni).

La necessità di ulteriori dati in questa fascia di età è espressamente previsto nella lista 2009 di priorità stilata dal  PDCO, il Comitato Pediatrico Europeo.  Attualmente, il farmaco è comunque utilizzato in questa fascia  pediatrica sia nella monoterapia che in combinazione con la deferoxamina. 

Il progetto DEEP  è stato sviluppato con il preciso intento di integrare le informazioni esistenti sull'uso del deferiprone nei  bambini tra i 2 e i 10 anni, supplendo così alla mancanza di conoscenze e di fornendo un valido protocollo scientifico per l'utilizzo del farmaco nei bambini  di tutte le età.  Lo scopo di questo progetto è quello di fornire dati sulla  farmacocinetica, sull'efficacia e sulla sicurezza del deferiprone nei bambini tra i 2 e i  10 anni, al fine di produrre un piano sperimentale pediatrico approvato da utilizzare per regolamentare l'utilizzo del farmaco.  Alla fine degli studi proposti, saranno disponibili dei  dati e dei dosaggi efficaci sul deferiprone, usato da solo o in combinazione con la  deferoxamina per la cura dei bambini affetti da talassemia maggiore.  L'efficacia dei diversi utilizzi del composto (assunto da solo e in combinazione con la deferoxamina) verranno confrontati mediante dei test di non-inferiorità , mentre uno studio di due anni sulla sicurezza del deferiprone valuterà la sua sicurezza in ambito clinico.